nadir ve/veya milyonda bir görülen hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlardır. sınırlı sayıda vaka olduğu için sınırlı sayıda firma bu hastalıklara ve tedavisine yatırım yapmaktadır. sağlık bakanlığından onay almadan doktor hastaya bu ilacı reçete edemez.
