özellikle kalıtsal hastalıkları tedavi etmek amacıyla hastaların hücrelerine ve dokularına gen eklenmesi olayıdır. Tipik olarak hasarlı mutant aleli, fonksiyonel bir alelle desteklemeyi amaçlar.
bir çok gen tedavi çalışmalarında '' normal gen '' genoma eklenerek, hastalığa sebep olan ''anormal gen '' ile yer değiştirir.
vektör adı verilen taşıyıcı moleküller, tedavi edici geni hastanın hedef hücrelerine taşımak için kullnılır. son zamanlarda en çok kullnılan vektör, genetik olarak değiştirilerek insan dna' sı taşıyabilen virüslerdir. virüsler patolojk yolla konak hücrenin içine girerler ve genlerini aktarabiliriler.
araştırmacılar, virüsün bu avantajını da kullanarak virüsün genomundaki hastalık yapıcı genleri tedavi edici genler ile yer değiştirmişlerdir. hastanın karaciğer ya da akciğer hücreleri gibi viral vektörlerle enfekte edilir. daha sonra vektör, tedavi edici insan geni taşıyan kendi genetik materyalini hedef hücreye ekler. tedavi edici gen tarafından fonksiyonel protein üretimi, hedef hücreyi normal sağlıklı konuma getirir.
