DMD (Duchenne Musculer Distrophy)türü kas hastalıgı,, 10-11 yaşlarında tekerlekli sandalyeye; 15-16 yaşlarında yatağa mahkum edip; 20'li yaşlarda öldüren; yıkıcı ağır bir hastalık. Bu hastalığın "Nokta Mutasyonlu" tipinde; hastalığın ilerlemesini durduran, hastalığı tedavi eden bir ilaç çıktı: "TRANSLARNA"
pahalı olduğu için SGK şimdilik ödemiyor. Bir çocuğun bir aylık tedavi masrafı yaklaşık 50.000 TL tutuyor. Fakat hastalarda; geri dönüşü olmayan kas hasarları meydana gelmekte; hastalar adım adım ölüme yaklaşmaktadır. Maalesef her hafta bir veya birkaç hasta ölmektedir.
Almanya'daki, Fransa'daki aynı durumda olan hastalar bu ilacı alıp, kullanmaya başladılar. Aynı şekilde, hasta olan Türk çocukların da yaşamaya hakkı vardır.
